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干细胞疗法有望治疗早产儿肠道发育不全

过早出生的婴儿经常面临严重的医疗挑战,包括未充分发育或患病的肠道。虽然肠道移植能够让一些患者受益,但许多婴儿太小而无法承受这个过程。美国洛杉矶儿童医院外科医生Tracy Grikscheit博士是组织工程领域的领导者---利用干细胞培养肠道。在一篇发表在2019年6月6日的Cell Stem Cell期刊上的标题为“Tissue-Engineering the Intestine: The Trials before the Trials”的文章中,Grikscheit博士及其合作者强调了干细胞疗法如何引发针对这些婴儿的治疗变革。


一些早产儿出生时胃肠道严重发育不全,或者可能患上坏死性小肠结肠炎等疾病,坏死性小肠结肠炎会攻击肠道。在严重的情况下,必须手术切除受影响的肠道。这可能会产生可怕的后果。

大多数营养物和水吸收发生在小肠中,因此如果患者没有足够的健康肠道组织,他们可能患有严重的并发症,如营养不良或脱水---也称为短肠综合症(short bowel syndrome)。为了获得适当的营养物,患者可能必须使用饲管或进行静脉注射。在最严重的短肠综合征病例中,来自供者组织的小肠移植是唯一的解决之道;但是,这也伴随着一系列问题。婴儿必须足够大才能完成这个过程,这通常意味着他们需要等待几个月。即使这样,这条路也不平坦。患者必须服用具有副作用的抗排斥药物,而且移植成功率仅为50%左右。

面对这些挑战,这些婴儿的未来似乎黯淡无光。对Grikscheit博士来说,这是不可接受的。她想要为她的患者提供更多,她设想一个能够让缺少的肠道部分培养出来的世界。

Grikscheit博士这样的科学家们研究了利用干细胞培养新组织以便治疗遭受严重肠道损伤的婴儿。她说,“干细胞疗法将会真正改善当前的治疗选择。就当前而言,这些婴儿要么接受移植手术,要么接受静脉营养注射存活下来,这真地会影响他们与这个世界互动和发展的方式。必须有更好的方法。”

这篇文章是由Grikscheit博士及其同事们(作为INTENS的一部分)撰写的。INTENS是一个欧洲联盟,致力于通过组织工程治疗儿童肠道功能衰竭的研究。组织工程是在实验室中利用干细胞培养新组织的过程。这篇论文描述了科学家们取得的进展以及他们在为患者提供干细胞治疗方面所面临的挑战。

干细胞具有分化为任何细胞类型的能力,这使得使它们成为器官修复的理想起始材料。这篇文章讨论了干细胞可能潜在地治疗具有肠道问题的婴儿的两种主要方式。干细胞既可以从患者自己的肠道取出,也可以从现成的经改造后可培养肠道组织的干细胞中获取。这两种途径对患者都有各自的优势,采取哪种类型的治疗可能取决于每个婴儿所面临的病情。

这个领域的研究显示了未来治疗的前景。最近的进展让科学家们能够产生比以往更多的肠道组织。Grikscheit博士说,“我们还没有将这种疗法用于婴儿,但是我们正在制定路线图。我们越来越接近于这个目标。”