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干细胞治疗与基因治疗的完美结合治愈罕见皮肤疾病

结合性大疱性表皮松解症Junctional epidermolysis bullosa, JEB)是一种罕见的,具有致死性的基因疾病。通常由编码层粘连蛋白-332(基底膜成分)的基因突变导致,该基因是控制皮肤完整性的关键基因。患有JEB的病人皮肤和粘膜会出现难以治愈的慢性疱疮,甚至导致皮肤癌。科学家在不断探索治疗JEB的方法,近日有关该疾病的治疗取得了突破性的进展,相关研究发表于2017117日的《Nature》杂志上。

该研究详细阐述了来自意大利的研究者们结合了干细胞治疗与基因治疗的手段,自体转基因角化细胞培养技术再生了完整的、功能齐全的表皮,治愈一个患有严重JPE,并且生命垂危的7岁儿童的过程。该技术是使用病人自身无疱疮区域的皮肤细胞,培养产生干细胞,然后通过逆转录病毒载体对其进行基因改造,抑制引起疾病的基因,进而分化出健康的皮肤

这项工作不但是技术上的重大突破,同时也实现了从基础研究到临床治疗的重大进步,为如何实现转化医学提供很好的帮助。