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哈佛新技术可精确指导干细胞分化

就基因表达而言,人们主要还是一次研究一个基因。哈佛大学Wyss研究所的研究人员在著名遗传学家George Church的领导下利用CRISPR/Cas9系统开发了一种革命性技术。该技术可以揭示一连串基因回路对生物过程的影响(比如组织发育或疾病发生),也可以精确指导干细胞分化,生成再生医学所需的移植器官。相关论文最近发表在Nature Methods杂志上。

这项研究意味着人们可以开发出精确的基因疗法来预防和治疗疾病,是高度个性化医疗的曙光。个性化医疗是非常重要的,因为人的个体差异对疾病发展影响很大。

CRISPR/Cas9是时下最热门的基因编辑系统,Cas9蛋白可以说是基因工程的瑞士军刀,可以结合并切割任意DNAChurch等人以一种新方式使用Cas9,让它激活特定基因的转录,从而表达或抑制特定的遗传学性状。他们把Cas9与延长了三倍的转录因子融合起来,使其能够强力控制单个或多个基因的表达。

“在基因工程领域,能控制遗传学性状的旋钮越多越好,”Church说。我们展示了一类全新的旋钮,它们可以控制多个基因,决定特定遗传学性状的表达或表达程度。现在我们可以极为精确的上调或下调基因表达研究人员在体外培养的酵母、果蝇、小鼠和人类细胞中证实了这一技术操纵基因表达的能力。

人类基因组90%的区域并不翻译成蛋白质,曾经被认为是无用的垃圾。后来人们发现,这一区域的基因以一种神秘的方式起作用,而且这些基因往往串联起来发挥作用。Church等人开发的新方法,可以靶标和激活这些人们知之甚少的DNA暗物质。

除了揭开DNA暗物质的秘密,Cas9还能将合成的基因环引入基因组,触发全新的基因表达或者改变基因表达。用 Cas9精确操纵一连串基因,对干细胞工程也有很大的帮助,有助于开发移植用的器官和再生疗法。

“要从干细胞生成器官,我们必须加快对发育生物学的理解,”Church说。我们的方法可以快速干扰和分析大量基因组合,大大提升鉴定发育通路的速度。

研究人员用自己开发的技术诱导干细胞分化成大脑神经元。他们发现,Cas9在编程神经元发育时比传统方法好40倍。

“这项研究为人们提供了控制细胞和组织功能的有力途径,会给所有科研和医疗领域带来一场革命,比如基因治疗、再生医学、抗衰老等等,”Wyss研究所的Donald Ingber教授说。