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新的治疗方法可能会帮助那些少见的免疫癌症

新的研究可能会帮助那些晚期的肥大细胞增多症及更多的人。肥大细胞增多症是一种罕见的免疫系统疾病,身体会产生太多的异常肥大细胞。肥大细胞控制过敏和炎症反应。一种新药的研究表明,它可能显著延长寿命,并提高生活质量。

大多数人从来没有听说过肥大细胞增多症。这是是一种罕见,有时致命的,免疫紊乱。现在新的研究可能会帮助那些晚期的肥大细胞增多症及更多的人。研究成果发表在 the New England Journal of Medicine杂志上。肥大细胞是调节人体的过敏和炎症反应正常细胞。但是有肥大细胞疾病的人有太多异常肥大细胞。太多的异常肥大细胞可能导致过敏反应和炎症,并产生不同的疾病。

惰性肥大细胞增多症者可能有轻微的症状,能过正常的生活。其他患者则可能有脸红和腹泻,严重者不能胜任大多数人能做的工作或事情。更有一些可能危及生命的疾病亚型的反应,如过敏性休克和器官损伤。晚期患者——最致命疾病为肥大细胞白血病——诊断后存活不到六个月。

伊马替尼,治疗晚期肥大细胞增多症的药物。伊马替尼阻止酪氨酸激酶受体蛋白作用。但D816V基因突变者对伊马替尼无反应。D816V KIT基因编码的一种酪氨酸激酶受体。晚期患者都含有该基因的突变。

研究新的治疗开始于肥大细胞白血病的病人。用FDA的批准药物Midostaurin治疗。Midostaurin是多种激酶抑制剂,临床应用于各种疾病, 急性髓系白血病。治疗中肥大细胞白血病在数周内明显改善。临床试验包括治疗三种晚期肥大细胞增多症的亚型疾病。但是,因为疾病很罕见而很难有研究病例,为1/10000的概率。相比之下, 据美国癌症协会报道,乳腺癌为12倍和前列腺癌则超过13,。但即使很小,临床试验结果却是惊人的。临床试验周平均28个月之长, 40%的患者对midostaurin没有反应。60%的患者, 开始治疗后2-3个月开始反应。反应者有轻微的副作用,如腹泻、呕吐和恶心。

临床试验促进了更多的研究。全世界科学家正在研究idostaurin是如何影响肥大细胞和如何把它与其他药物联合起来形成一个更有效的治疗。更多的研究使用midostaurin治疗哮喘、皮肤疾病和过敏症正在计划中。